Maladies Rares : Innovations Diagnostiques et Thérapeutiques (Partie 2)

Découvrez le deuxième cycle de 4 conférences du « Innovations in Diagnostics and Therapeutics : An Interdisciplinary Virtual Rare Disease Symposium ». Cette conférence, en ligne et gratuite, était organisée par UCSF – Innovation Ventures et la Fondation Ipsen.

Teaser de ce deuxième cycle :

Conférence 1

Negotiating the Challenges of Therapeutics Discovery for Rare Diseases

Par Emil D. Kakkis, MD, PhD (Fondateur, Président, et CEO, Ultragenyx)

Emil D Kakkis, MD est généticien médical de formation et est pionnier dans le développement et la commercialisation de traitements pour les maladies rares. Il est fondateur et PDG d’Ultragenyx, une société biopharmaceutique développant de nouveaux produits pour le traitement de maladies rares et ultra-rares. Avant de fonder Ultragenyx en 2010, le Dr Kakkis a guidé et contribué au développement de plusieurs produits approuvés pour les maladies rares en tant que médecin-chef chez BioMarin Pharmaceutical. Le Dr Kakkis a également fondé et siège au conseil d’administration de la EveryLife Foundation for Rare Diseases, une organisation à but non lucratif dédiée à l’accélération de l’innovation pour les maladies rares. Le Dr Kakkis a été reconnu pour son leadership par la Biotechnology Innovation Organization (BIO), la National MPS Society, la WORLDSymposium et la California Life Sciences.

Conférence 2

n-Lorem: Meeting the Needs of n-1 Patients One Patient at a Time

Par Stanley Crooke, MD, PhD (Fondateur et CEO, n-Lorem)

Le Dr Stanley Crooke est fondateur, président et directeur général de n-Lorem, une fondation à but non lucratif axée sur la distribution de traitements pour les patients atteints de maladies ultra-rares. Avant nLorem, le Dr Crooke a fondé Ionis Pharmaceuticals. Au cours de son mandat chez Ionis, il a dirigé le développement scientifique d’une nouvelle plate-forme pour la découverte de médicaments, la technologie antisens et a conçu la création de l’un des pipelines de développement les plus importants et les plus avancés de l’industrie biotechnologique. Au début de sa carrière, le Dr Crooke a dirigé la création du premier vaste programme anticancéreux de l’industrie à Bristol-Myers, mettant sur le marché de nombreux médicaments anticancéreux. Il a ensuite été responsable de la R&D mondiale chez SmithKline Beckman. Le Dr Crooke a reçu plusieurs prix, dont le prix E.B. de l’American Chemical Society, l’Hershberg Award for Important Discoveries in Medicinally Active Substances, le Lifetime Achievement Award présenté par l’Oligonucleotide Therapeutics Society et le Scrip Lifetime Achievement Award. Le Dr Crooke a obtenu ses diplômes de médecine et de doctorat au Baylor College of Medicine. En 2021, le Dr Crooke a été nommé ancien élève émérite des écoles supérieures et de médecine du Baylor College of Medicine.
Conférence 3

Defining a New Future for People with Rare Diseases

Par Amrit Ray, MD, MBA (Chief Patient Officer, Biohaven Pharmaceuticals)

Chef de file de l’industrie, médecin chercheur et expert en biopharmacie d’expérience mondiale, la passion du Dr Amrit Ray est de faire progresser les percées médicales et de défendre l’accès aux soins de santé pour les patients. Il est membre du conseil d’administration et conseiller indépendant de sociétés biopharmaceutiques. Le Dr Ray a occupé trois postes de niveau C dans de grandes entreprises, notamment en tant que président mondial de la R&D chez Pfizer et en tant que chef Médecin chez Johnson & Johnson Pharmaceuticals. Plus récemment, le Dr Ray était membre de l’équipe de direction de Pfizer-Upjohn, supervisant tous les aspects de la R&D dans le monde et responsable en tant que décideur le plus haut placé de l’entreprise sur les questions relatives aux patients. Il a dirigé des équipes comptant jusqu’à 3 500 professionnels dans 90 pays pour faire progresser les pipelines et l’accès à des médicaments innovants en oncologie, neurosciences et cardio-métabolisme, et parrainé > 100 partenariats de soins de santé intersectoriels pionniers.