Comprendre la thérapie génique pour les maladies rares

Lors de notre conversation avec la Dre Stéphanie Cherqui lors de l’événement Invest in Cures organisé par LaunchBio, nous avons exploré l’impact transformateur de la thérapie génique dans le traitement des maladies génétiques, en particulier les maladies rares.

Rencontre avec la Dre Stéphanie Cherqui

La Dre Cherqui est professeure au département de pédiatrie de l’Université de Californie à San Diego. Elle a obtenu son doctorat en 2002 à l’hôpital Necker (Paris, France), où son projet de recherche portait sur la caractérisation moléculaire de la cystinose, une maladie métabolique héréditaire.

Le message que je veux donner à tous les étudiants, à tous les investigateurs qui travaillent sur les maladies rares: il faut s’accrocher. Ne pas entendre que c’est rare et que ça ne vaut pas le coup. Déjà ça en vaut le coup pour les patients, pour leurs familles.
Dre Stéphanie Cherqui

Un conseil aux chercheurs en maladies rares ?

Même si les maladies rares touchent un nombre limité de personnes, chaque traitement a un impact profond sur les patients et leurs familles. Les connaissances acquises peuvent également ouvrir la voie à des traitements pour de nombreuses autres pathologies à l’avenir.

Plongez dans sa vision inspirante de la persévérance, de la collaboration et de l’importance capitale de la recherche sur les maladies rares.