Maladies Rares : Innovations diagnostiques et Thérapeutiques (Partie 3) : Drépanocytose

Pour cette dernière série de conférences de l’année, nous avons sélectionné deux conférences sur la drépanocytose : prise en charge des patients, détection, racisme et traitements seront au coeur de ces deux interventions.

Ces conférences se sont déroulées dans le cadre d’uun symposium organisé par UCSF Innovation Ventures.

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Conférences

Thérapies curatives pour la drépanocytose 

Par Mark C. Walters, MD (directeur du programme de transplantation de sang et de moelle osseuse)

Mark C. Walters, MD, est le directeur de la famille jordanienne du programme de transplantation de sang et de moelle osseuse à l’hôpital pour enfants UCSF Benioff, à Oakland, et professeur de pédiatrie à la faculté de médecine de l’UCSF. Il est directeur de programme de la clinique de cellules souches alpha du California Institute of Regenerative Medicine à l’UCSF. Le Dr Walters a obtenu son A.B. avec les honneurs en génétique de l’Université de Californie à Berkeley et son doctorat en médecine de l’Université de Californie à San Diego. Il a suivi une formation en résidence en pédiatrie à l’Université de Washington et une formation postdoctorale en hématologie/oncologie à l’Université de Washington et au Centre de recherche sur le cancer Fred Hutchinson à Seattle. Il a été actif dans des essais coopératifs de transplantation clinique et a dirigé plusieurs enquêtes soutenues par les NIH sur la transplantation de cellules hématopoïétiques pour l’anémie falciforme et la thalassémie. Il s’intéresse en recherche à l’extension de la transplantation aux jeunes adultes atteints de troubles de l’hémoglobine et à d’autres nouvelles thérapies cellulaires pour les troubles de l’hémoglobine. Actuellement, les intérêts de recherche se concentrent sur l’édition génomique et les thérapies par addition de gènes comme stratégie pour étendre la thérapie curative à tous les patients qui héritent d’une hémoglobinopathie cliniquement significative.

Comprendre et traiter les disparités en matière de santé dans les cas de drépanocytose

Par Marsha J. Treadwell, PhD, UCSF (professeur UCSF de pédiatrie, hématologie)

Marsha J. Treadwell est professeur de pédiatrie à l’UCSF dans la division d’hématologie et est titulaire de la chaire dotée du Fonds jordanien à l’hôpital pour enfants UCSF Benioff Oakland. Elle est coprésidente du Conseil sur la diversité, l’équité, l’inclusion et la lutte contre le racisme pour les hôpitaux pour enfants UCSF Benioff. Les recherches du Dr Treadwell intègrent les processus physiques, comportementaux et psychologiques, permettant l’identification des facteurs de risque et de résilience et le développement d’interventions plus efficaces pour les populations rendues vulnérables par les systèmes dans les milieux à ressources élevées et faibles. Le Dr Treadwell possède une expertise dans le développement de mesures, l’engagement communautaire, la conduite de projets d’amélioration de la qualité des soins de santé, l’évaluation de programmes et l’évaluation de la qualité de vie liée à la santé pour les individus et les communautés. Le Dr Treadwell est co-chercheur principal et directeur régional de la collaboration régionale sur la drépanocytose du Pacifique. Elle est co-chercheuse principale et directrice d’un site du Consortium de mise en œuvre de la drépanocytose (SCDIC), financé par le National Heart, Lung and Blood Institute. L’objectif du SCDIC est d’utiliser la science de la mise en œuvre pour améliorer les résultats pour les adolescents et les adultes atteints de drépanocytose en améliorant la compréhension des obstacles aux soins et l’utilisation de lignes directrices fondées sur des données probantes. Le Dr Treadwell a obtenu son doctorat en psychologie clinique de l’enfant de l’Université de Washington à Seattle, WA et une formation avancée en recherche clinique de l’UCSF.