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À bien des égards, nous vivons actuellement un âge d’or pour la découverte de médicaments, en particulier pour les maladies rares. En 2022, plus de la moitié des nouveaux médicaments approuvés par la Food and Drug Administration des États-Unis étaient destinés à des patients qui vivent avec des maladies rares. Beaucoup de ces traitements sont à la pointe de la médecine. Alors que les progrès de la génomique ouvrent la voie à une médecine personnalisée et que l’intelligence artificielle transforme la recherche pharmaceutique, les personnes atteintes de maladies rares ont des raisons d’espérer. Pourtant, dans de trop nombreux cas, les pathologies restent sans options de diagnostic ou de traitement, c’est pourquoi les défenseurs continuent de plaider en faveur des progrès technologiques qui pourraient conduire à de nouvelles thérapies. Dans le même temps, garantir aux patients un accès équitable aux dernières avancées à travers le monde reste également un défi.
Dans ce webinaire scientifique, les participants vont :
Ce webinaire dure environ 60 minutes.
Le sixième webinaire de la série 2023 a été diffusé le 7 décembre et est disponible sur demande (gratuit).
Léon van Wouwe (Volv Global, Epalinges, Switzerland)
Heidi L. Rehm, Ph.D., FACMG (Massachusetts General Hospital, Boston, MA)
Karin Hoelzer, D.V.M., Ph.D. (National Organization for Rare Disorders, Washington, DC)
Simon Alfano (McKinsey & Company, Boston, MA)
Erika Gebel Berg, Ph.D. (Science/AAAS, Washington, DC)